Yann Godfrin, président du directoire de la biotech Axoltis Pharma, est l'invité de 6 minutes chrono / Lyon Capitale.
Elle est souvent décrite comme la maladie rare la moins rare du monde.
La maladie de Charcot (du nom du neurologue français, Jean-Martin Charcot, qui l'a décrite en premier en 1865, en France), ou sclérose latérale amyotrophique, est une maladie neurodégénérative grave caractérisée par la mort progressive des motoneurones, entraînant une paralysie musculaire évolutive. Elle touche en moyenne des personnes entre 50 et 70 ans. Le pronostic reste sévère : l’issue est généralement fatale dans un délai moyen de trois à cinq ans après le diagnostic, souvent en raison de l’atteinte des muscles respiratoires. Une composante génétique est présente dans environ 10 % des cas (forme familiale), tandis que 90 % sont sporadiques, et des facteurs environnementaux (tabac, pesticide…) sont suspectés mais non établis.
Si aucun traitement curatif n’est encore disponible, les perspectives à moyen terme sont encourageantes. Et c'est une biotech lyonnaise, Axoltis Pharma, qui se démarque. Elle est en cours de développement d'un candidat médicament, le NX210c, dont le mécanisme d'action est très innovant : il consiste à restaurer ce la barrière hémato-encéphalique, c'est-à-dire la paroi des vaisseaux du cerveau.
"On peut imaginer une mise sur le marché définitive entre 2028 et 2029"
"Nous ne sommes pas les seuls à proposer ce mécanisme d'action, mais nous avons un coup d'avance, explique Yann Godfrin, président du directoire de la société biopharmaceutique basée à Clermont-Ferrand et Lyon de douze personnes. Nous sommes déjà en phase 2 clinique chez des patients de la maladie de Charcot." Les premiers résultats sont attendus pour avril-mai 2026.
"Avec NX210c, nous avons l’ambition d’apporter une réponse thérapeutique là où il n’existe aujourd’hui que des approches très modestement efficaces" poursuit-il.
Pour accélérer le développement de son candidat médicament, Axoltis Pharma lance une campagne d’investissement participatif avec l'objectif de lever 1,5 million d’euros.
"Notre objectif est d’obtenir les résultats de la phase 2 clinique en 2026, puis de passer le relais à une grande pharma pour accélérer l’arrivée du traitement."
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La retranscription intégrale de l'entretien avec Yann Godfrin
Bonjour à tous et bienvenue dans ce nouveau rendez-vous de 6 minutes chrono. Nous recevons aujourd'hui Yann Godfrin. Bonjour. Yann Godfrin, vous êtes le président du directoire d’Axoltis Pharma. Alors Axoltis Pharma, c'est une biotech lyonnaise spécialisée dans le développement de traitements contre les maladies neurodégénératives. Si on vous invite aujourd'hui, c'est parce qu'on entend beaucoup parler de cette biotech, puisque vous lancez une campagne d'investissement participatif. L’objectif est de réunir 1,5 million d'euros pour accélérer le développement d'un traitement innovant contre la maladie de Charcot. On va revenir sur cet investissement participatif, mais d’abord, en quelques mots, cette Axoltis Pharma, parlez-nous un peu plus de cette biotech. Vous êtes combien ?
Alors Axoltis, on est 12 personnes, mais des personnes très expérimentées dans le développement du médicament, avec une directrice médicale qui est également neurologue. Nous développons un médicament qui s'appelle NX210c dans les maladies neurodégénératives. Nous sommes déjà en phase 2 clinique, actuellement nous finissons même une phase 2 clinique chez des patients atteints de la maladie de Charcot, la sclérose latérale amyotrophique, la SLA, avec un mécanisme d'action qui est très innovant : il consiste à restaurer ce qu'on appelle la barrière hémato-encéphalique, c'est-à-dire la paroi des vaisseaux du cerveau.
D’accord. Puisque vous le disiez, quand on avait reçu un communiqué de presse de votre biotech, ce candidat médicament était décrit comme révolutionnaire. En quoi l’est-il justement ?
Nous sommes les seuls, et nous avons surtout un coup d'avance, à proposer ce mécanisme d'action de restauration de la barrière hémato-encéphalique. Sur une paroi normale qui ne fuit pas, il existe une étanchéité entre le sang et le cerveau : cela laisse passer les nutriments et l'oxygène, mais lorsque cette paroi est abîmée, dans plusieurs cas de figure (commotions, inflammation systémique, etc.), les composants toxiques du sang peuvent passer à travers, se retrouver dans le cerveau, participer à la neuro-inflammation et aboutir à une neurodégénérescence. Notre médicament restaure cette étanchéité et empêche ces molécules pro-inflammatoires d’entretenir ce processus.
Et ce mécanisme, sur lequel agit votre candidat médicament NX210C, n’avait jamais été utilisé auparavant pour réparer cette barrière ?
Non, nous sommes parmi les premiers. Nous ne sommes pas les seuls dans le monde, certaines grandes pharmas s’y intéressent, mais nous avons un coup d’avance : nous sommes déjà en phase 2, déjà chez le malade. Cette phase 2, menée chez des patients atteints de la maladie de Charcot, va permettre de démontrer à la fois un effet sur la maladie, mais aussi la preuve de concept, à savoir que nous avons bien un effet sur la barrière hémato-encéphalique.
Vous êtes donc en phase 2 clinique, et vous lancez une campagne d’investissement participatif. Pourquoi pas une levée de fonds classique ?
Nous faisons une levée de fonds classique, mais le financement participatif fait partie de cette levée. Nous levons des fonds auprès de family offices, de gros business angels, des investisseurs historiques, et ce financement participatif vient en complément. Cela s’intègre dans une levée de fonds globale de 8 millions d’euros qui nous permettront d’aller jusqu’aux résultats de l’essai clinique, attendus vers avril-mai 2026. Notre objectif est ensuite de transférer le produit à une pharma, qui pourra aller beaucoup plus vite que nous sur le marché, car elle a les infrastructures et les équipes nécessaires.
Et une fois que ces pharmas auront pris le relais, si ce candidat médicament porte ses fruits, à quel horizon peut-on envisager une mise sur le marché ?
Cela peut se faire en plusieurs étapes. Si les résultats sont vraiment bons, il y aura de l’usage compassionnel et des ventes avant la mise sur le marché définitive. Comme il n’existe quasiment rien d’efficace dans cette pathologie, l’autorisation pourrait être accélérée. On peut imaginer une mise sur le marché définitive entre 2028 et 2029.
Et juste une dernière question très rapidement : cet investissement participatif, qui peut y participer ? Tout le monde peut investir ?
Tout à fait. Vous allez sur le site CapitalCell, vous cliquez sur Axoltis, vous arrivez sur notre page et c’est relativement simple, avec un minimum d’investissement de 1 000 euros.
