La société lyonnaise THX Pharma annonce avoir déposé les demandes d’autorisation pour lancer un essai clinique international pour traiter la maladie de Batten.
THX Pharma, société biopharmaceutique basée à Lyon, et ses partenaires Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) et Biocodex ont annoncé ce mardi 1er septembre avoir déposé des demandes d’autorisation pour effectuer un essai clinique aux autorités sanitaires américaines, britanniques, et de plusieurs pays européens.
Une maladie qui fait progressivement perdre la vue
La maladie de Batten juvénile est une maladie neurologique rare et sévère. Elle touche principalement les enfants et peut entraîner une importante perte de vision. L’essai "Batten-1-02" doit évaluer l’efficacité du miglustat, un médicament sera injecté sous une nouvelle forme liquide.
Si les autorisations sont obtenues, le recrutement des premiers patients pourrait commencer d’ici la fin de l’année. Environ 27 personnes âgées de 4 à 17 ans devraient participer à l’essai clinique. Ils seront suivis pendant 52 semaines dans 10 centres spécialisés aux États-Unis et en Europe. Le principal objectif sera de mesurer l’évolution de leur vision.
Les chercheurs espèrent parvenir à stabiliser la vision après un an de traitement. "Le dépôt de ces demandes d’autorisation marque une étape déterminante pour le programme Batten-1 et pour les familles confrontées à la maladie de Batten, pour laquelle aucun traitement n’est aujourd’hui disponible", souligne Mathieu Charvériat, président-directeur général de THX Pharma.
À noter que le développement du programme Batten-1 est financé intégralement par Biocodex, un laboratoire pharmaceutique français.
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